ABSTRACT
Objetivo: describir la toxicidad y los beneficios de la hidroxiúrea (HU) en el tratamiento de niños con anemia de células falciformes (ACF). Materiales y métodos: estudio observacional descriptivo-retrospectivo de pacientes con ACF tratados con HU en el Hospital Pablo Tobón Uribe (HPTU) de Medellín, Colombia, entre mayo de 2004 y septiembre de 2009. Se trató con este medicamento a 16 pacientes menores de 15 años, 11 de ellos (68,8%) de sexo masculino. Todos los pacientes tenían anemia falciforme (Hb SS). Las variables se estudiaron antes y después del inicio de la HU. Resultados: se encontró una media de crisis dolorosas por ACF de 3,31 antes y 1,13 después de la HU (p = 0,006); la media de la necesidad de transfundir glóbulos rojos fue de 2,69 antes y 0,75 después (p = 0,112); los episodios de síndrome torácico agudo (STA) tuvieron una media de 0,19 antes y 0,13 después (p = 0,705); la media de la necesidad de hospitalización por ACF fue de 1,94 antes y 1,06 después de la HU (p = 0,155). Un paciente (6,3%) presentó toxicidad hematológica y dos (12,5%) tuvieron toxicidad hepática, pero no hubo casos de toxicidad renal; tres pacientes (18,8%) presentaron accidentes cerebrovasculares. No se encontraron neoplasias. Conclusión: la HU redujo significativamente la frecuencia de crisis dolorosas en los pacientes con ACF. La toxicidad fue en general aceptable. Se requieren estudios prospectivos, multicéntricos, doble ciego, controlados con placebo, para definir el papel de la HU en pacientes pediátricos.
Objective: To assess the toxicity and benefits of hydroxyurea (HU) in the management of children with sickle cell disease (SCD). Materials and methods: a descriptive observationalretrospective study of patients with SCD treated with HU was carried out at Hospital Pablo Tobón Uribe in Medellin, Colombia, from May 2004 to September 2009. Sixteen patients aged under 15 years were treated with this drug; out of them, 11 (68.8%) were male. All patients had sickle cell anemia (Hb SS). The variables were studied before and after initiation of HU. Results: Average number of painful crises was 3.31 before and 1.13 after HU (p = 0.006); average number of red blood cell transfusions was 2.69 before and 0.75 after HU (p = 0.112); average number of acute chest syndrome episodes was 0.19 before and 0.13 after HU (p = 0.705); average number of hospitalizations was 1.94 before and 1.06 after HU (p = 0.155). One patient (6.3%) had hematologic toxicity, two patients (12.5%) had liver toxicity, and three patients (18.6%) had strokes. Renal toxicity was not found. There were no malignancies. Conclusion: HU significantly reduced the frequency of painful crises in our patients with SCD. Toxicity was generally acceptable. Prospective multicenter, double-blind, placebo-controlled studies are required in order to define the role of HU in pediatric patients with SCD.